18年18人18问访谈第二期：猪体内培育出人的肾，这只是第一步！
日期: 2024年04月08日
扎根于生命科学领域18年，赛业生物致力于以数据、算法和模型加速新药研发。值此成立18周年之际，赛业生物特面向生命科学与人工智能领域发起主题为“18年·18人·18问”系列访谈。
本次上线的第二期视频中，我们荣幸邀请到中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员，共同探讨实验动物及疾病动物模型对医学研究的价值和重要性，AI技术与基因编辑技术如何重塑生物技术产业格局，共同驱动生命科学产业迈入新时代。
Q 从基因敲除克隆猪“第一人”，您在转基因动物和动物模型研究方面多次突破全球难题。然而，大众对这些科研还缺乏了解，您能否谈谈动物模型对医学研究的价值？
A
赖老师：医学研究中研究发病机制，开发新药物都需要实验动物。随着基因技术和克隆技术的发展，我们可以对大动物的基因进行改造，让动物得人的病。比如说猪在生物医药方面，通过对猪的基因进行改造让猪得人的病，然后我们在猪身上去做试验，这个药在猪身上有效，到人身上就很可能有效。另一方面，猪器官的大小形态跟人差不多，我们可以通过对猪的基因进行改造，让猪器官的免疫原性达到与人相近，这样猪器官移植到人身上就不会被排斥掉。另外，动物体内很多东西可以对人有服务，除了刚才说的器官，还有一些蛋白质，比如说血清白蛋白，和血液里的血液细胞，凝血因子等。
Q 您与团队首次成功在肾脏缺陷猪模型体内培育出人源中肾，这是基于大动物解决供体器官短缺问题的道路上的一重要“里程碑”，不过大众对异种移植会有一个隐性的担忧：将猪身上培养出的人源化的器官移植到人身上，是否会有潜在风险？
A
赖老师：把猪的器官移植到人身上有很大的难度，所以我们选择让猪体内长出人的器官，让它更接近人。我们通过基因编辑，让猪的肾脏在早期胚胎的时候，把人的干细胞放到里面，让它分化成各种组织器官。因为猪的肾脏不长了，人的干细胞就会填补它，分化、再生长，这样就可以在猪体内做出人的肾脏，这个就是我们实验的突破，只是第一步。以后能发育到什么程度，能不能长出一个成熟的器官，还是未知的。
至于其中的风险，我们可以采取一些技术手段，把它控制，甚至消除。比如说，将来我要将猪长出来的人体器官移植到人身上，我就把猪养在一个非常封闭的环境，通过检测它的病原，在移植前就把这种风险彻底消除。至于其他风险，也可能存在器官里猪的成分混到人器官里再被移植到人身上，会跟人不匹配，对人体健康带来一些副作用。这种就需要在后续研究中尽量把它人源化，通过基因改造，让器官本身和携带的蛋白、分子变得跟人差不多，这种风险就降低了。
Q AI+生物技术是当前的热点和趋势，AI技术对人源化大动物模型培育和研究会有帮助吗？
A
赖老师：帮助是很大的。我们用AI做模型可以更快，质量更好，更精准。比如说我们要做基因编辑，要求载体设计，往往设计的东西到动物里边去做的时候，成功率经常不高。但如果借助AI分析，把所有基因进行比对，效率就会提高，成本也会降低。现在做实验都要耗费很多的钱与时间，如果我们借助AI来分析，收集数据，然后提出建议治疗方案，效果就会好很多。
Q 您觉得10年后的生物技术产业，和现在会有什么不同？
A
赖老师：上个世纪说21世纪是生物的世纪，但过了20多年，大家好像还没看到像AI这样发展这么快，为什么呢？就是受到了技术的限制。而我认为未来十年，由于基因编辑技术的出现，我们可以对生物进行改造，整个生物产业可能就跟以前不一样了。以前我们主要是利用生物的一些特点，而以后我们会创造一些生物的表型。就像猪器官移植到人身上，以前在美国做一个基因编辑猪可能要花上千万美元，而几年前开始，我们一年就可以做好多个，因为现在的效率太高了。此外，可以用基因编辑技术来治疗疾病，对各种动物或者植物进行改造，以获得你想要的表型，将来整个世界可能就不一样了。
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