ASO、siRNA和miRNA等小核酸因其通过靶向mRNA而非基因来治疗疾病，不存在遗传风险，因此广受关注。尽管前景广阔，但小核酸药物生产难度大，目标靶点的序列设计优化、化学修饰、递送载体等是小核酸生产的技术壁垒。为攻克一系列研发难题，临床前动物模型的选择则至关重要。首先，所用的疾病模型需要涵盖致病基因，同时为保证研究结果的临床相关性，动物模型需要与人类疾病具有相似的发病机制、行为表象和药物治疗反应。

为满足大部分药企的临床前实验需求，选择全基因组人源化动物模型更利于设计相应的序列和研究相应的作用。那么对于小核酸药物开发者而言，如何解决缺乏合适的动物模型和物种免疫原性问题？又怎样使用对应的人源化动物模型进行小核酸药物的体内实验？

为了更好地探讨相关议题，12月7日（周四）晚7点，赛业生物临床前药理药效平台总监李宁博士为大家带来「小核酸药物研究进展及案例分享」线上课程。从小核酸药物的前沿进展出发，通过已上市药物的相关案例介绍小核酸药物临床前研究的应用情况，同时结合SMA的具体案例分析如何基于小核酸药物临床前药理药效平台加速体内外药效学评价。现在「码」上报名，参与课程还有机会获得腾讯视频VIP年卡、赛业2024年专属台历等惊喜好礼！

澳门科技大学博士，执业兽医师。主要从事新药研发中临床前药理、药效及动物模型开发与应用、实验动物兽医保健以及动物设施管理工作；曾获得Exceptional science Award, Gold Impact Award等殊荣。