国内完成首例帕金森基因治疗！神经退行性疾病在基因治疗领域的重大突破！

帕金森病是仅次于老年性痴呆的第二大常见神经退行性疾病，流行病学数据显示，我国 65 岁以上人群帕金森病的患病率为1.7%，至2030年，患病人数将达500万。目前帕金森病以药物治疗为主，随着病程进展将出现疗效减退及运动并发症。赛业生物针对帕金森病以及阿尔茨海默病、渐冻症等其他神经疾病，搭建了以神经退行性疾病为特色的神经疾病CRO服务平台，可以为科研人员提供神经疾病模型构建、行为学分析、药效评价分析等全流程服务。赛业拥有超2000例现货KO/CKO神经小鼠，以及超20类神经疾病基因编辑和药物诱导大小鼠模型。同时针对研究人员的需求，也可定制或合作开发小鼠模型，提供大小鼠的代繁育、快速繁育、胚胎/精子的冻存与复苏等项目，加速神经药效学验证实验的开展。

部分精选神经疾病大小鼠模型

基因治疗可改变细胞的生物学特征，赋予细胞新的治疗功能，在单次给药后可长时间持续表达阻止疾病进展，为神经退行性疾病修饰治疗提供了新的可能。赛业生物基因治疗CRO全服务平台积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据，病毒包装、细胞稳转株与基因编辑模式动物方面项目经验，可为从事基因治疗的研究者提供更高效的基因功能解析与基因治疗整体解决方案，包括靶点预测与验证研究，动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装，以及有效性评价等全流程服务。