专业高效的眼科基因治疗平台，全面加速您的眼科新药研究

建立AI模型，以高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测

现货小鼠资源库包括LCA2型、LCA10型、视网膜色素变性、视网膜血管增生、角膜内皮营养不良等疾病模型

可定制或合作开发基因编辑小鼠模型，如基因敲除、基因敲入、点突变、人源化小鼠模型及大小鼠手术疾病模型

眼部注射给药：视网膜下注射、玻璃体腔注射、球结膜下注射、前房注射等

眼部表型检测：荧光眼底成像、眼前节拍照、光学相干断层扫描 (OCT)、视网膜电图（ERG）、闪光视觉诱发电位(F-VEP)、荧光素眼底血管造影(FFA) 、激光光凝术、视觉水迷宫、视觉明暗箱、OptoTrack小动物视觉刺激动态跟踪等

分子病理表型检测：

1.可分离组织：角膜、晶状体、视网膜、RPE、脉络膜+巩膜、视神经

2.检测：Western Blot，qPCR，ELISA，视网膜/脉络膜铺片、视网膜切片、H&E染色、免疫组化、免疫荧光等

赛业生物眼科基因治疗平台拥有全套的国际知名小动物眼科检测仪器，包括Micron IV小动物视网膜显微成像系统、全视野视网膜电图（ERG）、图像引导OCT（光学相干断层扫描）系统、裂隙灯显微镜和小鼠手持式眼压计等专业仪器设备，提供全方位的眼科验证服务。检测类型包含荧光眼底成像、眼前节成像、OCT、闪光ERG、闪光视觉诱发电位(F-VEP)、荧光素眼底血管造影、激光光凝术、视觉水迷宫、视觉明暗箱、OptoTrack小动物视觉刺激动态跟踪等。

罕见病数据中心（RDDC）涵盖了全球罕见病的流行病学数据、药物发展概况、疾病相关基因数据、基因突变位点以及疾病相关实验大小鼠模型等数据信息，并建立了一系列AI智能化工具，在帮助研究人员全面了解相应眼科罕见病信息的同时，各项AI工具也拥有致病性预测、剪切位点改变预测等功能，全面助力眼科基因治疗的研究及解决方案的开发。

在RDDC中检索Leber先天性黑朦症10型致病基因CEP290可得到该基因物种序列比对、转录本&蛋白质、相关疾病&突变、靶点药物及基因表达水平等相关信息，更可以查看相关文献报道。

RDDC数据库网址：

https://rddc.tsinghua-gd.org/zh

3 稳定可靠的眼科疾病的动物模型

多款优质眼科疾病小鼠如视网膜新生血管增生（VEGF）、视网膜色素变性（Pde6b）、迟缓型视网膜色素变性（Prph2）均已经过详细的数据验证。

可为您提供从眼部注射给药、眼部活体检测、眼部组织取材、到病理学分析和基因与蛋白表达分子检测等全流程的眼科药效学分析服务，为您解决眼科基因治疗困境。

多位眼科领域资深技术专家，可提供基因治疗策略的制定、AAV载体的设计、模式动物、药理药效评价等领域全方位的服务指导。

TG-VEGFA小鼠是赛业生物在C57BL/6J小鼠体内建立的由视杆细胞特异性启动子驱动人源VEGFA 基因CDS 序列表达的转基因小鼠模型，该模型能在视网膜中特异性过表达人源VEGFA 基因的同时而不影响小鼠内源性VEGFA 基因的表达。

2 VEGF小鼠模型构建和表型数据

图1 hVEGF过表达小鼠（TG）构建策略示意图

图2 F0-F2小鼠眼底荧光血管造影（FFA）检测图（F1代和F2代小鼠均能复现F0代小鼠的表型，表现为大面积荧光素钠渗漏的血管病变表型）

图3 视网膜H&E染色（视网膜区域存在血管增生）

图4 VEGFA基因表达水平（过表达人源VEGFA且不影响鼠源VEGFA的表达）

图5 视网膜电图（ERG）& OCT检测（视网膜电位与野生型小鼠暂无显著差异；脉络膜区域的结构存在轻微紊乱）

图6 视网膜&脉络膜lB4免疫染色（视网膜存在血管异常增生，且结构紊乱；脉络膜区域也有异常增生的情况）

图7 阿柏西普给药前TG-VEGFA小鼠的眼底存在明显的血管病变和大面积荧光素钠渗漏；阿柏西普给药后，与PBS对照组相比，阿柏西普组中TG-VEGFA小鼠眼部血管病变明显减轻，血管渗漏面积显著减小