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小模型大视野：眼科疾病模型及其应用研究
眼科疾病研究及相关小鼠模型
作为医学研究中的一个庞大分支，眼科疾病可能源于家族遗传、代谢紊乱、环境暴露、年龄相关变化等多种因素。对于遗传性疾病的深入研究，科研人员普遍采用小鼠模型以模拟人类疾病状态：在基因同源性方面，小鼠基因组与人类相似度近90%；在眼睛结构方面，其视锥细胞与视杆细胞数目比也与人类接近。小鼠模型能提供一个可控的环境，以便人们深入观察疾病的发生发展过程，以及不同治疗策略的作用效果。
针对多种眼科疾病，赛业生物开发了一系列基因编辑和人源化小鼠模型，同时针对具体需求也可定制或合作开发基因编辑小鼠模型，如基因敲除、基因敲入、点突变、人源化小鼠模型，加速药效学验证实验的开展。
| 产品编号 | 产品名称 | 相关疾病 | 打靶类型 |
|---|---|---|---|
| C001395 | hVEGFA-TG | 进行性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR） | Humanization(TG) |
| C001396 | B6J-hRHO | 视网膜色素变性（RP） | Humanization(KI)、MU |
| C001495 | B6-hRHO-P23H | 视网膜色素变性（RP） | Humanization(KI) |
| C001384 | Pde6b KO | 视网膜色素变性（RP）、先天性静止性夜盲症（CSNB） | KO |
| C001385 | Prph2 KO | 视网膜色素变性（RP）、进行性黄斑变性（AMD）及黄斑萎缩症（MDs） | KO |
| C001386 | Tub-KO | 视网膜变性（RD） | KO |
| C001387 | Rpe65 KO | 视网膜变性（RD）、Leber先天性黑蒙2型（LCA2） | KO |
| C001360 | B6-Rpe65 R44X | Leber先天性黑蒙2型（LCA2） | Mut |
| C001425 | Nr2e3 KO | 蓝锥细胞增强综合征（ESCS）、视网膜色素变性（RP） | KO |
| 相关疾病 | 英文名称 | 打靶基因 | 打靶类型 |
|---|---|---|---|
| 黄斑变性 | Macular degeneration | Vegfa | Humanization(KI) |
| Abca4(Abcr) | KO、CKO、Humanization | ||
| 视网膜色素变性 | Retinitis pigmentosa, RP | Rho | KO、CKO、Humanization(WT、MU) |
| Mertk | KO、CKO | ||
| Rpgr | KO、CKO | ||
| Crb1 | KO、CKO | ||
| Rd1(Pde6b) | MU | ||
| Rd10(Pde6b) | MU | ||
| Rp2 | KO、CKO | ||
| 慢性视网膜变性 | Retinal Degeneration Slow, RDS | Prph2 | KO、CKO |
| 先天性黑蒙症4型 | Leber's congenital amaurosis 4, LCA4 | Aipl1 | KO、CKO |
| 先天性黑蒙症10型 | Leber's congenital amaurosis 10, LCA10 | Cep290 | KO、CKO、Humanization(WT、MU) |
| 先天性黑蒙症13型 | Leber's congenital amaurosis 13, LCA13 | Rdh12 | KO、CKO |
| 全色盲 | Achromatopsia, ACHM | Cnga3 | KO、CKO |
| 角膜内皮营养不良 | Dystrophia endothelialis corneae | Tcf4 | KO、CKO、Humanization |
| 先天性无虹膜症 | Congenital aniridia | Pax6 | KO、CKO |
| 无脉络膜症 | Choroideremia, CHM | Chm | KO、CKO |
| Usher综合征 | Usher syndrome, USH | Ush2A | Humanization(WT、MU) |
| Myo7A | CKO | ||
| 卵黄样黄斑变性 | Vitelliform macular degeneration, VMD | Best1 | KO、CKO |
| 遗传性视网膜劈裂症 | X-linked retinoschisis, RS | Rs1 | KO、CKO |
| 眼皮肤白化病1型 | Oculocutaneous albinism type, OCA1 | Tyr | CKO |
| 眼皮肤白化病3型 | Oculocutaneous albinism type 3, OCA3 | Tyrp1 | KO、CKO |
| 眼白化病 | Ocular albinism, OA | Gpr143 | KO、CKO |
| Bietti结晶样角膜视网膜营养不良 | Bietti crystalline comeoretinal dystrophy, BCD | Cyp4v3 | KO、CKO |
| 角膜营养不良 | Corneal dystrophy, CD | Tgfbi | KO、CKO、MU、Humanization |
| Wolfram综合征 | Wolfram syndrome | Wfs1 | KO、CKO |
| 弹力纤维假黄瘤 | Pseudoxanthoma Elasticum, PXE | Abcc6 | KO、CKO |
| 视网膜色素变性、先天性黑蒙症 | Retinitis pigmentosa, RP/Leber's congenital amaurosis, LCA | Tub | CKO |
| 蓝锥细胞增强症 | Enhanced S Cone syndrome, ESCS | Nr2e3 | KO、CKO |
多维的药理药效评估
建立稳定可靠的疾病模型之后，下一步便是药理药效的评估：根据药物性质和治疗目的采用不同的递送方式，进而监测生化指标、病理学评估、行为学测试等一系列数据来评估药物的药理效应，为之后的临床试验提供坚实的科学依据。
精细化眼部注射给药
团队拥有一批眼科精细化操作技术人才，能进行小鼠视网膜下注射、玻璃体腔注射和结膜下注射等高难度给药方式。
团队人员可熟练掌握活体眼部检测技术，如荧光眼底成像、眼前节拍照、光学相干断层扫描（OCT）、视网膜电图（ERG）、荧光素眼底血管造影（FFA）等。
团队人员掌握包括眼科专业采样技术（如角膜、晶状体、视网膜、RPE、脉络膜+巩膜、视神经组织取材），且可提供专业病理及分子检测技术（如WB、qPCR、ELISA、视网膜/脉络膜铺片、视网膜切片、H&E染色、免疫组化、免疫荧光等）等全流程的眼科药效学分析服务。
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