血液罕见病小鼠模型|范可尼贫血、血友病小鼠-赛业生物

我国第一批罕见病目录中，血液病有很多，包括血友病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、范可尼贫血、先天性的纯红细胞再生障碍性贫血，郎格汉斯组织细胞增生症、Poems综合征、镰刀型的细胞性贫血病等。针对血液疾病，赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型，也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

血液疾病	英文名称	打靶基因	打靶方式	订购
先天性纯红细胞再生障碍性贫血	Diamond-Blackfan anemia, DBA	Flvcr1	CKO	订购
范可尼贫血	Fanconi anemia, FA	Fanca	KO	订购
范可尼贫血	Fanconi anemia, FA	Usp1	CKO	订购
血小板无力症	Glanzmann's thrombasthenia, GT	Itga2b	Mu	订购
血友病A	Hemophilia A, FA	F8	KO, Humanization(WT、Mu)	订购
血友病B	Hemophilia B, FB	F9	KO	订购

血液罕见病模型